Existem no Brasil, de acordo com o Ministério da Saúde, aproximadamente 13 milhões de pessoas com algum tipo de Doença Rara, ou seja, cerca de 6% da população do país. No mundo, as Doenças Raras afetam 65 a cada 100 mil pessoas, segundo a Organização Mundial da Saúde (OMS); número que pode variar, pois existem de 6 a 8 mil tipos com incidências diferentes: genéticas, metabólicas, hereditárias, congênitas, imunológicas ou infecciosas.

Nesse sentido, o Instituto Jô Clemente (IJC), referência nacional na inclusão de pessoas com Deficiência Intelectual, Transtorno do Espectro Autista (TEA) e Doenças Raras, anuncia a criação, de um centro de pesquisa clínica com foco em Doenças Raras em parceria com a Azidus Brasil, empresa de serviços e soluções para estudos clínicos e registro de produtos. Para marcar o início das atividades, o Instituto promoveu, no dia 18 de março, o evento “Panorama Geral da Pesquisa Clínica no Brasil” para debater as oportunidades e desafios do tema no país.

“É um marco importante para o IJC estar nessa frente de pesquisa clínica, pois um dos nossos eixos principais é justamente o da ciência e inovação. Poder contribuir para que possamos ter a implementação de novas tecnologias e de novos diagnósticos, para nós, é vital”, pontua Daniela Mendes, superintendente geral do IJC.
 

“A AZD CRO, juntamente a A2Z Clinical, completa 25 anos de história e atuação em pesquisa clínica neste ano de 2024. Consolidar a parceria com o IJC para buscar melhores tratamentos e terapias inovadoras para pacientes com Doenças Raras é uma grande honra. Sempre foi nosso propósito conduzir estudos clínicos pensando na melhoria de vida dos pacientes e sabemos que as pessoas com Doenças Raras não podem mais ficar invisíveis à sociedade. Elas precisam ser atendidas imediatamente, e sabemos que o IJC será um grande parceiro em nosso propósito”, comenta Luciana Ferrara, CEO da Azidus Brasil.

O impacto da legislação, desafios e oportunidades, perspectivas de investimentos, além de ética e acesso a medicamentos nas pesquisas clínicas, foram os temas discutidos nas mesas redondas, que contaram com a participação de importantes nomes do setor. A deputada federal Rosângela Moro abriu os debates citando, principalmente, o Projeto de Lei 7082/17, que cria regras para a pesquisa clínica com seres humanos e o controle das boas práticas clínicas por meio de comitês de ética em pesquisa (CEPs).

O projeto de lei permeou os debates que destacaram importantes questões como a viabilidade de um modelo de descentralização do comitê de ética, com a criação de CEPs acreditados para agilizar a pesquisa clínica; a necessidade de investimentos em capacitação de profissionais na área; a importância da celeridade no processo de aprovação das pesquisas para a atração de empresas no Brasil; e a integração dos sistemas de saúde (público e privado) no país para obter o menor impacto da judicialização na pesquisa evitando, assim, prejuízos aos pacientes com Doenças Raras.

Inicialmente, o novo Centro de Pesquisas Clínicas do IJC funcionará em cooperação com a A2Z Clinical, que irá operacionalizar as pesquisas e o recrutamento dos pacientes e a qualificação perante às CROs (Contract Research Organizations) – organizações de pesquisas clínicas contratadas pelas indústrias farmacêuticas. “À medida em que os projetos forem transcorrendo, a A2Z fará uma transferência de conhecimento para a nossa equipe. Apesar de termos demanda para quatro pesquisas clínicas, neste ano, o que temos previstos em nosso cronograma, são duas”, destaca Edward Yang, gerente do Centro de Ensino, Pesquisa e Inovação (CEPI) do IJC.

Edward reforça que o recrutamento dos pacientes é uma das etapas mais complexas da pesquisa, pois serão referenciados para receber os medicamentos. Ele ressalta ainda que, por já contar com um corpo clínico definido, as Doenças Raras detectadas por meio da Triagem Neonatal – tema no qual o IJC é referência em todo o país – foram as eleitas para dar início aos estudos do novo Centro.