O investimento em terapias avançadas significa, para pacientes, familiares e a população em geral, a possibilidade de descoberta de medicamentos eficazes para o tratamento de doenças graves, como alguns tipos de câncer. Além disso, impulsiona a inovação tecnológica e o desenvolvimento do complexo industrial da saúde.
 

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) define como terapias avançadas aqueles produtos biológicos “utilizados com fins terapêuticos, obtidos a partir de células e tecidos humanos que foram submetidos a um processo de fabricação; ou produtos que consistem em ácidos nucleicos recombinantes e que têm como objetivo regular, reparar, substituir, adicionar ou deletar uma sequência genética ou modificar a expressão de um gene. Incluem produtos de terapia gênica, terapia celular avançada e engenharia tecidual (desenvolvimento de tecidos artificiais para uso em humanos)”.

O PhD em Biotecnologia Médica Aruã Prudenciatti, diretor da Crop Labs, laboratório pioneiro em avaliar a segurança e eficácia de terapias avançadas no Brasil, explica que o Brasil precisa avançar neste cenário. “De acordo com informações da Sociedade Americana de Terapias Celulares, mais de 100 produtos de terapia avançada já foram aprovados para uso clínico na América do Norte e Europa, em contraste com apenas 5 aprovados no Brasil. Essa discrepância evidencia o cenário desafiador que enfrentamos em nosso país. No entanto, é importante destacar que há iniciativas corajosas trilhando este caminho desafiador em território nacional”, observa Prudenciatti.

Antes de atingirem os pacientes, essas terapias devem passar por testes pré-clínicos e clínicos, isto é, pesquisa laboratorial para validar a eficácia e segurança. “Os testes devem ser feitos por laboratórios devidamente capacitados, tanto do ponto de vista da qualificação de seus profissionais, como do ponto de vista de sua infraestrutura. Uma cadeia de serviços dessa qualidade é necessária caso pretendamos desenvolver produtos nacionais ao invés de sermos dependentes de terapias estrangeiras”, sublinha Prudenciatti.

Recentemente, empresas nacionais têm despontado na trilha de desenvolvimento dessas terapias. Um exemplo disso é a empresa Cellavita Pesquisas Científicas com produtos para Hemofilia B e para tratamento da Covid-19, ambos atualmente em pesquisa clínica autorizada pela Anvisa. “É esperança para milhares de pacientes e familiares; é um ganho para toda a sociedade, no que se refere a conquistas na área de saúde e ao desenvolvimento tecnológico do país”, frisa o biotecnologista.

O pesquisador também afirma que, para garantir o sucesso desse tipo de inovação, a trilha de comprovação de eficácia e segurança deve ser estrategicamente pensada desde as etapas iniciais de pesquisa. “É importante realizar todas as etapas de pesquisa de acordo com as diretrizes regulatórias. É comum empresas precisarem refazer alguma etapa de pesquisa por conta de adequações às legislações regulatórias, e isso é um retrabalho que agrega custo e tempo de desenvolvimento, diminuindo a chance de sucesso das inovações. Desenvolver esse tipo de produto já considerando todos os requisitos de controle de qualidade necessários é algo que sempre recomendamos na Crop”.

No entanto, segundo o biotecnologista, atender todos os requisitos regulatórios é um desafio a ser superado. Segundo ele, isso ocorre porque, por se tratarem de produtos inovadores, muitas vezes ainda é necessário desenvolver metodologias para trabalhar com eles. “É como se precisássemos criar uma ferramenta nova para trabalhar com produtos tão inovadores quanto esses, e isso é o que os laboratórios analíticos devem fazer. Felizmente, estamos tendo sucesso graças ao apoio e parcerias com clientes e agentes regulatórios”.