A BioMarin Pharmaceutical Inc. e a Skyline Therapeutics (anteriormente Geneception), uma companhia de terapias gênicas e celulares com foco no desenvolvimento de novos tratamentos para necessidades médicas não atendidas, anunciaram uma parceria estratégica global para a descoberta, desenvolvimento e comercialização de terapias gênicas baseadas em vírus adenoassociado (AAV) para tratar doenças cardiovasculares de natureza genética.

A parceria visa alavancar a plataforma de terapia gênica integrada AAV da Skyline, com base em sua tecnologia de engenharia e desenho de vetores, assim como a capacidade de fabricação para desenvolver terapias gênicas inovadoras com foco em cardiomiopatias dilatadas de causas genéticas (DCM), um grupo de doenças com avanço progressivo e devastador, sem opções de terapias-alvo.

 

Conforme o acordo, a BioMarin e a Skyline Therapeutics colaborarão na pesquisa por meio de uma solicitação de autorização de estudo clínico com produto investigacional. A BioMarin traz experiência no desenvolvimento de terapia gênica, biologia cardiovascular e perspectivas sobre a base genética das doenças, e a Skyline contribui com seu conhecimento no desenvolvimento de produtos de terapia gênica, incluindo tecnologia de engenharia e desenho de vetores, bem como sua capacidade de fabricação. Cada empresa avançará os programas por meio do desenvolvimento clínico em seus territórios pré-definidos.

Conforme os termos do acordo de colaboração, a Skyline Therapeutics receberá um pagamento confidencial, sendo um pagamento antecipado e um investimento em ações da BioMarin. Além disso, será elegível a pagamentos pré-especificados conforme marcos de Pesquisa e Desenvolvimento (P&D), regulatórios e comerciais.

A BioMarin terá direito de comercializar os produtos terapêuticos resultantes da parceria em seus territórios, incluindo Estados Unidos, Europa e América Latina, e a Skyline Therapeutics será responsável pela comercialização na Ásia e Pacífico. Além disso, a Skyline Therapeutics poderá receber pagamentos de royalties em vendas futuras da BioMarin em seus territórios.

“Estamos entusiasmados em anunciar o que esperamos ser uma parceria bem sucedida na interface entre a abordagem inovadora da Skyline para a engenharia e design de vetores de AAV e a experiência comprovada de nossa equipe na criação e desenvolvimento de terapias gênicas”, disse Kevin Eggan, Vice-Presidente e Chefe de Pesquisa e Desenvolvimento Inicial da BioMarin.

“Estamos animados em formar a parceria com a Skyline Therapeutics para enfrentar essas formas genéticas de cardiomiopatia dilatada. Essa parceria fortalece a nossa liderança na terapia gênica cardíaca e estende nossa colaboração em P&D para a Ásia, onde um grande número de pacientes sofre dessas doenças devastadoras”, disse Brinda Balakrishnan, Vice-Presidente de Desenvolvimento Corporativo e de Negócios da BioMarin. “Esperamos promover essa parceria e trazer medicamentos transformadores para pacientes em todo o mundo”.

“A cardiomiopatia dilatada é um distúrbio cardíaco grave no qual anormalidades estruturais ou funcionais do músculo cardíaco podem levar a complicações, como arritmia e insuficiência cardíaca, resultando em morbidade e mortalidade substanciais. Mutações em muitos genes estão associadas ao desenvolvimento da DCM, entre outras etiologias para a doença”, disse Jay Hou, Diretor Científico da Skyline Therapeutics. ‘Junto com a equipe da BioMarin, identificamos uma série de genes críticos associados à DCM. Temos o prazer de trabalhar em estreita colaboração com a BioMarin e aplicar nossa tecnologia de vetores baseados em AAV para questionar esses novos alvos e desenvolver novos tratamentos para pacientes com DCM”.

“A parceria com a BioMarin potencializa as capacidades de ambas as empresas no desenvolvimento de terapias gênicas. Com a equipe da BioMarin, compartilhamos o objetivo de trabalhar em conjunto para desenvolver terapias para doenças cardiovasculares genéticas que abordem necessidades médicas não atendidas”, disse Amber Cai, CEO da Skyline Therapeutics. “Juntos, utilizaremos a terapia genética para combater doenças cardiovasculares com uma abordagem inovadora que modifica a doença que poderia mudar o paradigma de tratamento nessas enfermidades”.